"Гемгеникс" - так называется чудодейственный препарат, который оценивается в 3,5 миллиона долларов.
Он уже показал свою эффективность в исследованиях и получил официальное одобрение Управления по санитарному контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Менее распространенную форму гемофилии - гемофилию В - диагностируют примерно у 15% людей, больных этим недугом.
У таких людей ген белка, отвечающего за свертываемость крови, мутирует, и даже небольшие ушибы и порезы могут стать для них смертельными.
Для выживания пациентам по нескольку раз в неделю требуются капельницы, предотвращающие кровотечения, которые провоцируют повреждение внутренних органов, суставов и мозга.
"Гемгеникс" разрабатывался в течение многих лет и способен исправить генное нарушение.
Препарат доставляет в печень рабочий ген для белка свертывания крови.
Ученые говорят, что после единоразового введения "Гемгеникса" свертываемость крови у больных будет повышаться в течение нескольких лет.
Этот дорогостоящий укол предназначен только для взрослых людей, но не для детей.
