Фармацевтическая компания подтвердила это в заявлении в пятницу, которое также доступно на AWP Financial News.
«После двух недавних смертельных случаев и в соответствии с органами здравоохранения мы обновим маркировку, чтобы указать, что сообщалось о фатальной острой печеночной недостаточности», — говорится в заявлении компании.
Zolgensma одобрен для лечения спинальной мышечной атрофии, редкого наследственного заболевания , которое в своей наиболее тяжелой форме часто приводит к летальному исходу в возрасте до двух лет.
Zolgensma стоимостью около 2 миллионов долларов также является самой дорогой одноразовой терапией в мире.
Далее в пресс-релизе говорится: «Мы твердо верим в общее благоприятное соотношение пользы и риска препарата Zolgensma, которым на сегодняшний день лечили более 2300 пациентов во всем мире в рамках клинических испытаний, программ регулируемого доступа и коммерческих условий. Острая печеночная недостаточность является известным побочным эффектом, о котором сообщается перед выбором лечения Zolgensma. Это же указано в маркировке товара.
Смерти произошли в России и Казахстане. Оба пациента лечились стероидами, которые используются для управления рисками безопасности, через несколько недель после терапии Zolgensma. По данным Novartis, это первые летальные случаи острой печеночной недостаточности в рамках терапии.
Zolgensma была одобрена в США в мае 2019 года, что делает ее вторым препаратом для генной терапии наследственных заболеваний, одобренным Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Агент также может использоваться в ЕС. Помимо Zolgensma, есть только два других препарата от компаний Biogen и Roche, которые были одобрены для лечения спинальной мышечной атрофии.
По данным Avexis, дочерней компании Novartis, Zolgensma направлена на борьбу с генетической причиной спинальной мышечной атрофии путем замены функции отсутствующего или нефункционирующего гена SMN1 с помощью терапии. Терапия, введенная однократно внутривенно, доставляет новую рабочую копию гена SMN1 в клетки пациента с целью остановить прогрессирование болезни.
По данным Avexis, ежегодно в Европе рождается от 500 до 600 детей со спинальной мышечной атрофией. В отношении генной терапии Zolgensma неоднократно возникали дискуссии о возможных рисках для безопасности.
